中新網(wǎng)上海2月19日電 (記者 陳靜)骨髓移植后的慢性移植物抗宿主病(cGVHD)發(fā)病率高達30%~70%。上海交通大學附屬瑞金醫(yī)院海南醫(yī)院血液科執(zhí)行主任游建華教授19日接受記者采訪時強調：“盡早發(fā)現(xiàn)慢性移植物抗宿主病，尤其是在疾病早期就重視對組織纖維化的‘搶先干預’非常關鍵。”
游建華教授介紹，慢性移植物抗宿主病是由于移植的免疫細胞(移植物)攻擊患者(宿主)的細胞，破壞自體原有的免疫系統(tǒng)，導致多個組織發(fā)生炎癥和纖維化。(cGVHD)往往會經(jīng)歷三個階段，超半數(shù)患者到醫(yī)院診斷時便已是中到重度水平。他解釋，這是因為三個階段通常是連續(xù)性的，也會同時發(fā)生，也就是說，第一階段的患者可能同時進入第二和第三階段。作為上海交通大學醫(yī)學院附屬瑞金醫(yī)院海南醫(yī)院血液科執(zhí)行主任，游建華教授分享了臨床病例。2019年，7歲的碩碩(化名)接受了骨髓移植。原本家人都以為骨髓移植后，碩碩將徹底告別病痛的反復折磨?？墒牵?020年，碩碩出現(xiàn)了嚴重的慢性移植物抗宿主病伴纖維化，排異和纖維化一度延展至他的皮膚、關節(jié)、口腔及眼睛。他甚至因重癥肺炎和呼吸衰竭等問題進了兒童ICU。今年38歲的郭宇(化名)同樣在骨髓移植后出現(xiàn)了膀胱炎以及肺部排異、口腔排異和眼睛排異等慢性移植物抗宿主病伴纖維化的癥狀。
游建華教授介紹：“當前慢性移植物抗宿主病的治療以免疫抑制治療為主，長時間使用會抑制人體自身免疫力，增加原發(fā)疾病復發(fā)風險，尤其難以解決纖維化問題，使得纖維化問題不斷加劇。傳統(tǒng)的抗排異藥物主要是針對皮膚，但是針對纖維化，特別是肺纖維化，臨床上的有效率甚至不到10%，患者亟需創(chuàng)新的治療方案。”碩碩媽媽告訴記者：“這些年我們輾轉了好幾家醫(yī)院，跨了好幾個省市，用了四、五種抗排異的藥，依舊控制不住嚴重的排異反應。”
據(jù)了解，當下，創(chuàng)新藥物治療方案針對慢性移植物抗宿主病治療的全新靶點——ROCK2進行靶向治療。游建華教授告訴記者，2023年8月，可針對ROCK2靶點的免疫調節(jié)劑，在中國獲批用于治療對糖皮質激素或其他系統(tǒng)治療應答不充分的12歲及以上cGVHD患者：一方面可使患者恢復自身免疫穩(wěn)態(tài)，另一方面可有效實現(xiàn)抗纖維化作用，從源頭預防纖維化的形成，并直接作用于纖維化成分，減少纖維化，使患者重拾生活信心。
游建華說，碩碩已經(jīng)接受了5個多月的治療，目前，除了皮膚、眼睛、關節(jié)的纖維化是部分緩解，孩子的口腔、食管、胃腸道達到了完全緩解。郭宇則表示，在治療5周后，自己的氣喘緩解了不少。從他家到最近一個地鐵站，來回走一趟大概要十多分鐘，他可以中途不休息，“雖然說也有一點喘，但是不影響接著走路，前后對比的話感覺上是好很多。”
游建華教授表示，除了碩碩和郭宇，目前已有18位患者從創(chuàng)新治療方案中獲益。有一位患者剛來就診時，皮膚排異非常嚴重，幾個手指不能彎曲，腳部排異更厲害，完全喪失了生活自理能力。經(jīng)過3個月治療，如今他能自己煮飯了，最近他的兩只手已經(jīng)能夠完全合攏，閑暇時還會拿手機打游戲。還有一位患者此前離不開氧氣機，現(xiàn)在他可以自己走路、開車出門，基本上回歸了正常狀態(tài)。
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